Médicament

De la molécule au médicament : un parcours de 10 à 15 ans, du criblage des candidats jusqu'à la surveillance après commercialisation. La recherche clinique en constitue le cœur — quatre phases, chacune répondant à une question distincte : tolérance, dose, efficacité, puis usage en vie réelle.

Médicaments

Toute substance présentée comme ayant des propriétés curatives ou préventives, ou destinée à restaurer, corriger ou modifier des fonctions physiologiques : molécules chimiques, médicaments biologiques (anticorps, insulines, protéines recombinantes), vaccins, génériques et biosimilaires, médicaments dérivés du sang, radiopharmaceutiques. Ils suivent les phases I à IV jusqu'à l'autorisation de mise sur le marché (AMM).

Médicaments de thérapie innovante

Les MTI / ATMP — thérapie génique, thérapie cellulaire, ingénierie tissulaire, ou leurs combinaisons avec un dispositif — sont des médicaments biologiques issus de gènes, de cellules ou de tissus, souvent développés pour des maladies rares ou des cancers réfractaires. Ils suivent le même chemin en version compressée : peu de patients éligibles, phases I/II souvent combinées, AMM européenne obligatoire et suivi des patients pouvant durer 15 ans.

Médicaments OGM

Un médicament est un organisme génétiquement modifié (OGM) lorsqu'il contient ou consiste en un organisme dont le matériel génétique a été modifié — c'est le cas de la plupart des thérapies géniques (vecteurs viraux, CAR-T) et de certains vaccins vivants recombinants. Ce statut ne change pas les phases de l'essai, mais ajoute une évaluation dédiée du risque pour la santé et l'environnement (confinement, dissémination), avec des autorisations spécifiques et des exigences propres pour les centres investigateurs.

Cadres réglementaires

• MondeDéclaration d'Helsinki · bonnes pratiques cliniques ICH E6(R3), applicables en Europe depuis juillet 2025 · phases I-IV et dossier CTD harmonisés par l'ICH · enregistrement public des essais (principe OMS) · aux États-Unis : demande IND auprès de la FDA, éthique par les IRB
• Union européenneRèglement (UE) n°536/2014, applicable depuis janvier 2022 · dépôt unique via le portail CTIS, évaluation coordonnée entre États membres · AMM centralisée (Commission européenne sur avis de l'EMA) ou nationale · MTI / ATMP : règlement (CE) n°1394/2007, AMM obligatoirement centralisée avec avis du comité des thérapies innovantes (CAT) · OGM : directives 2001/18/CE (dissémination volontaire) et 2009/41/CE (utilisation confinée) — évaluation du risque environnemental en parallèle du dossier essai clinique
• FranceLoi Jardé — RIPH 1 · double feu vert : autorisation ANSM + avis favorable d'un Comité de Protection des Personnes (CPP), via CTIS · consentement écrit obligatoire · OGM : demande d'utilisation confinée ou de dissémination volontaire auprès du ministère chargé de la recherche, sur avis de l'ANSES (qui a succédé au Haut Conseil des biotechnologies en 2022) — agrément OGM des centres investigateurs · MTI : autorisations éléments du corps humain selon le produit
• BelgiqueLoi du 7 mai 2017 relative aux essais cliniques de médicaments à usage humain (application du règlement 536/2014) · évaluation conjointe AFMPS + Comité d'éthique agréé, l'AFMPS étant le point de contact national · consentement écrit